12 Ekim 2024 tarihinde Atamyo Terapötikleri sundu FKRP ile ilişkili LGMDR9/2i için Faz 1/2 gen tedavisi denemesinden elde edilen ön sonuçlar Prag’daki Dünya Kas Derneği Kongresi’nde. İşte Atamyo Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Sophie Olivier tarafından sunulan cesaret verici sonuçlar.
Çalışması… Faz 1b ATA-001-FKRP Devam ediyor.
ATA-100 gen tedavisi (FKRP) ön sonuçları
İlk düşük doz kohortunda tedavi edilen 3 hastanın kreatin kinazında (CK) belirgin ve anlamlı bir azalma olduğu görüldü.
- İmmünosuppresanların azalmasından sonraki 6 ayda ortalama %86, 3 ayda %73 oranında azalma
- İmmünsupresif diyagram: 4 hafta boyunca 1 mg/kg/gün prednizonolon, sonra kesilmene kadar iki haftada bir 10 mg azalmaktadır.
İlk kohort hastalarında bir yıl içinde doğal değişime göre genel fonksiyonel iyileşme.
- Yürüyüş hızı artırıldı.
- Yaşam kalitesini artırmak
- Bu nedenle, zorunlu yaşam kapasitesinin artırılması.
- NSAD (kas fonksiyonelliği testi) ve TUG (Timed up and go* testi) hastalıkta doğal seyri üzerinde bir iyileşme
Katılımcıların sandalyeden kalkmaları, 3 m işaretçine yürümek, etrafında dönüp tekrar oturmaları istenir.
İlk kohort 9E+12 vg/kg’da ATA-100’in biyod dağıtımı preklinik modellerde etkinlik ilişkili biyod dağılımına uygun olarak
- FKRP pozitif kas lifleri bir yıldan sonra %10 -15 arasında, 3 aydan sonra %7 – %11 arasında
Glikozilasyon
İlk kohort 9E12 vg/kg’da hastaların biyopsilerinde DG glikozilasyonunda iyileşme gözlendi. İlk kohorttaki hastalar DG baz glikozilasyonunda (%25-40) değişiklik gösterdi.
- ATA-100 ile DG glikozilasyondaki iyileşme, “düşük doz” faz 1b kohortunda ortalama mutlak %30 artışla anlamlı bir artış göstermektedir.
Geçersiz güvenlik profili doğrulanmıştır.
İlk üç hastada (sırasıyla 24, 18 ve 12 ay takip) uzun süreli güvenlik sağlamış.
- Hastalarda ciddi yan reaksiyon görülmez.
- Kortikosteroid tedavisine ilişkin en sık görülen yan reaksiyonlar (bulantı, kusma, çarpıntı) .
- Hafif ila orta derecede ve asemptomatik artışlar (NHS veya baz çizginin 5 katına kadar)
- Kalp biyomelirteçleri, kardiyomiyopati öyküsü nedeniyle başlangıçta normalin üst sınırının 3 katı olan 2 hasta için pro-BNP’de belirgin bir azalma da dahil olmak üzere teşvik etmektedir.
İlk kohortun bir aylık güvenlik verilerine dayanarak, DSMB* çalışmanın protokole göre planlandığı gibi devam edebileceğini tahmin etti ( 2.7E13 vg/kg doz) .
İkinci kohort tam işe alındı (6, 3, 1 ay sonra) .
- Hastalarda olumsuz reaksiyon görülmez.
- Transaminazlarda daha önceki artış eğilimi dışında kohort 1’e benzer güvenlik profili.
*DSMB = Veri Güvenliği İzleme Kurulu
—
Kaynaklar:
Kaynak (WMS Oral Sunum, Atamyo Terapi):
Ön sonuçların sunumu için tıklayınız:
