Sarepta Therapeutics ELEVIDYS ile İlgili Güvenlik Güncellemesini Paylaşıyor
CAMBRIDGE, Mass., 18 Mart 2025 – Nadir hastalıklar için hassas genetik tıpta lider olan Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) ile ilgili aşağıdaki güvenlik güncellemesini paylaşmıştır. ELEVIDYS, Duchenne Musküler Distrofi hastaları için onaylanmış tek gen terapisi olarak bilinmektedir.
Büyük bir üzüntüyle, ELEVIDYS tedavisi gören Duchenne Musküler Distrofi hastası genç bir adamın akut karaciğer yetmezliği nedeniyle hayatını kaybettiğini paylaşmak istiyoruz. Akut karaciğer hasarı, ELEVIDYS ve diğer AAV aracılı gen terapileri için bilinen bir yan etki olup, ilaç prospektüsünde yer almaktadır. Bu durum yeni bir güvenlik sinyali olmasa da, akut karaciğer yetmezliğinin (ALF) ölüme yol açması, daha önce ELEVIDYS için bildirilmeyen bir ciddiyete işaret etmektedir. Şu ana kadar ELEVIDYS klinik çalışmalarda veya reçeteli tedavi kapsamında 800’den fazla hastada kullanılmıştır.
Ayrıca yapılan testler, bu hastanın yakın zamanda sitomegalovirüs (CMV) enfeksiyonu geçirdiğini ortaya koymuştur. Tedavi eden doktor, bu enfeksiyonun da olası bir katkı sağlayan faktör olduğunu belirtmiştir. CMV, karaciğere zarar verebilir ve CMV hepatitine neden olabilir.
Hasta güvenliği ve sağlığı, Sarepta’nın en büyük önceliğidir. Bu olayla ilgili bilgi toplamaya ve analiz etmeye devam ediyoruz. Olay, ilgili sağlık otoritelerine bildirilmiş olup, Sarepta prospektüsü güncelleyerek bu olayı uygun şekilde yansıtmayı planlamaktadır. Ayrıca ELEVIDYS klinik araştırma yürütücüleri ve reçete yazan doktorlara da bu olay hakkında bilgilendirme yapılmıştır.
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) Hakkında
ELEVIDYS, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalığının temel genetik nedenini hedef alan, tek dozluk, adenovirüs kaynaklı (AAV) gen transfer tedavisidir. DMD hastalarında distrofin proteininin eksikliğine neden olan DMD geni mutasyonlarını hedef alır ve iskelet kasında ELEVIDYS mikro-distrofin üretimini sağlamaya yönelik bir transgen aktarımı gerçekleştirir.
ELEVIDYS, en az 4 yaşındaki Duchenne Musküler Distrofi hastalarının tedavisinde kullanılır:
- Yürüyebilen ve DMD geninde doğrulanmış mutasyonu olan hastalar için
- Yürüyemeyen ve DMD geninde doğrulanmış mutasyonu olan hastalar için
Yürüyemeyen hastalar için kullanım, hızlandırılmış onay sürecine tabidir ve iskelet kasında ELEVIDYS mikro-distrofin ekspresyonuna dayanmaktadır. Bu kullanımın devamlı onayı, doğrulayıcı klinik çalışmalarda klinik faydanın doğrulanmasına bağlı olabilir.
Önemli Güvenlik Bilgileri
Kontrendikasyonlar (Kullanılmaması Gereken Durumlar)
- ELEVIDYS, DMD geninde ekzon 8 ve/veya ekzon 9 silinmesi olan hastalarda kullanılmamalıdır.
Uyarılar ve Önlemler
1. Enfeksiyona Bağlı Reaksiyonlar:
- ELEVIDYS uygulaması sırasında veya uygulamadan birkaç saat sonra alerjik reaksiyonlar ve anafilaksi dahil ciddi reaksiyonlar gözlenmiştir.
- Hastalar infüzyon sırasında ve infüzyon tamamlandıktan sonra en az 3 saat boyunca dikkatle izlenmelidir.
- Reaksiyon belirtileri görülürse, infüzyonun hızı düşürülmeli veya durdurulmalı ve uygun tedavi uygulanmalıdır.
2. Akut Ciddi Karaciğer Hasarı:
- ELEVIDYS, karaciğer enzimlerinde yükselmeye ve toplam bilirubin artışına neden olabilir.
- Önceden karaciğer hastalığı olan hastalar daha yüksek risk altındadır.
- ELEVIDYS uygulaması öncesinde ve uygulamadan sonra 3 ay boyunca düzenli karaciğer testleri yapılmalıdır.
3. Bağışıklık Aracılı Miyozit (Kas İltihabı):
- Ekzon 8 ve/veya ekzon 9 silinmesi olan hastalarda, infüzyondan yaklaşık 1 ay sonra bağışıklık aracılı miyozit görülmüştür.
- Ciddi kas güçsüzlüğü, yutma güçlüğü (disfaji), nefes darlığı (dispne) ve ses kısıklığı (hipofoni) gibi belirtiler gözlemlenmiştir.
- Bu belirtileri yaşayan hastalar hemen doktora başvurmalıdır.
4. Miyokardit (Kalp Kası İltihabı):
- ELEVIDYS infüzyonundan sonra bazı hastalarda akut ciddi miyokardit ve troponin-I seviyelerinde artış gözlenmiştir.
- Kalp fonksiyonu düşük olan hastalar daha yüksek risk altındadır.
- Tedavi öncesi ve infüzyondan sonraki ilk ay boyunca düzenli troponin-I testleri yapılmalıdır.
5. AAVrh74’e Karşı Önceden Bağışıklık:
- Tüm hastalarda ELEVIDYS sonrası AAVrh74 antikorları gelişmiştir.
- ELEVIDYS uygulaması AAVrh74 total bağlanma antikoru titresi ≥1:400 olan hastalar için önerilmez.
Yan Etkiler ve Geri Bildirim
En Yaygın Yan Etkiler (%5’ten yüksek oranlarda gözlenen):
- Kusma
- Mide bulantısı
- Karaciğer hasarı
- Ateş
- Trombositopeni (düşük trombosit seviyesi)
Reçeteli ilaçların olumsuz yan etkilerini FDA’ya bildirebilirsiniz:
- www.fda.gov/medwatch
- 1-800-FDA-1088
- Ayrıca Sarepta Therapeutics’e 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782) numarasıyla ulaşabilirsiniz.
Sarepta Therapeutics Hakkında
Sarepta, nadir hastalıklar için hassas genetik tedaviler geliştirme misyonuna sahip bir şirkettir. Duchenne Musküler Distrofi (DMD) ve Limb-Girdle Musküler Distrofi (LGMD) alanlarında liderdir ve kas, merkezi sinir sistemi ve kardiyovasküler hastalıklar için geniş bir tedavi portföyü oluşturmaktadır.
Daha fazla bilgi için:
- www.sarepta.com
- LinkedIn, X (Twitter), Instagram, Facebook
Bu, Sarepta Therapeutics’in ELEVIDYS ile ilgili en son güvenlik güncellemesidir. Eğer ilacın kullanımı hakkında herhangi bir endişeniz veya sorunuz varsa, lütfen doktorunuza danışın.
Kaynak: https://investorrelations.sarepta.com/static-files/0d505d91-6722-4528-aae0-1e99fcbc37e5
