2024 (Anlam Ayrımı)
– Deneme, bugüne kadar yapılan en büyük Becker girişimsel denemesinde iskelet kas hasarıyla ilişkili bir biyobelteçeren olan dolaşım kreatin kinaz (CK) seviyelerinde azalma birincil uç noktasıyla buluştu –
– Temel sekonder uç nokta üzerinde, onyarı tedavi edilen hastalarda Kuzey Yıldız Ambulatuvar Değerlendirmesi (NSAA) stabilizasyonu gösterdi. Placebo ile karşılaştırıldığında 12 ayda iyileşme eğilimi
– Sevasemten iyi toleranslıydı ve yeni güvenlik endişeleri gözlemlenmedi –
– CANYON bulgularını 16 Aralık Pazartesi günü saat 8:30’da sanal yatırımcı etkinliğinde Doğu Zamanında tartışacak liderlik –
Kolo– (İşletimsiz)– Edgically Therapeutics, Inc., (Nasdaq: EWTX), önde gelen bir kas hastalığı biyofarmasötik şirketi, bugün Becker kas distrofisi olan bireylerde Sevasemten’in Faz 2 CANYON denemesinden pozitif toplin sonuçlarını açıkladı. Sevasemten, kas distrofilerinde kasılmaya bağlı hasara karşı kas korumak için tasarlanmış, sınıfında birinci basamak hızlı iskelet miyozin inhibitörüdür. Dava, CK’deki temel değişim noktasından geldi. CANYON Becker’da bugüne kadar yapılan en büyük girişimsel deneme ve birincil uç noktasını elde eden ilk girişimdir.
İşlevin kilit ikincil uç noktası olan NSAA, zaman içinde on yedi yaştan tedavi edilen grupta iyileşme eğilimi gösterdi. Plazma hızlı iskelet kas troponini I (TNI2) (TNI2) hızlı iskelet kası hasarının hedef özel biyomarkerini olan plasebo ile karşılaştırıldığında önemli bir azalma gösterdi. 10 metre yürüyüş/ koşu, 4 katlı tırmanma ve 100 metre zamanlı test de dahil olmak üzere ek fonksiyonel önlemler plasebo’ya kıyasla iyileşme eğilimlerini gösterdi. Tedavi popülasyonunun plasebodan daha ileri bir hastalığı olduğu bilinmektedir.
Sevasemten iyi toleranslıydı ve hem yetişkin hem de ergen hasta popülasyonlarında yeni güvenlik endişesi gözlenmedi. CANYON ve Becker’daki diğer on yedi deneme denemelerinden hak kazanan katılımcıların yüzde doksanı, devam eden açık etiket uzatma çalışması olan MESA’ya kayıt oldu.
“Becker kas distrofisi, fonksiyonel düşüş başladıktan sonra hızlı ilerlemeye neden olan yıkıcı bir nöromusküler hastalıktır. Bu önemli çalışma, UC Davis Sağlık Bölümü’nde Üstün Profesör ve Kürsü Başkanı Craig M. McDonald, CANYON ve GRAND CANYON’da Baş Araştırmacı olarak söyledi. Bu çalışmanın amacı, zorlayıcı biyobelirteç verileri ve sevasemten yönetimi ile fonksiyonel stabilizasyon potansiyelini düşündüren umut verici sinyaller sunduğunu söyledi. “Becker’in onaylı tedavisi yoktur. Bu hasta popülasyonuna ilk tedavi seçeneğini getirme umuduyla GRAND CANYON pivotal kohortunun sonuçlarını sabırsızlıkla bekliyorum.”
“C CANYON’un Becker’daki sonuçları ve bu yeni kas hedefli terapötik potansiyelinden çok cesaret aldık”, Dr. Joanne Donovan, Dr. D., Baş Tıp Uzmanı Edgically dedi. “Bu, ARCH çalışmasında kas hasarının biyomelteçlerinde önemli azalma olduğu ve benzer şekilde Becker hastalarında fonksiyonun korunduğuna dair kanıtlar görüyoruz.”
Şirket, 2025’in ilk çeyreğinde GRAND CANYON kohortunda işe alımları tamamlamaya devam etmektedir. Bu olumlu Faz 2 sonuçlarına dayanarak, Şirket, Becker’da yedi adet pazarlama yetkilendirme dosyalama stratejileri konusunda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ve Avrupa İlaç Ajansı’nı devreye almayı planlıyor.
Şirket, CANYON çalışmasının tüm sonuçlarını gelecekteki bir medikal kongrede yayımlamak üzere sunmayı amaçlamaktadır.
CANYON ve Klinik Sonuçlara Genel Bakış
Kanyon, en büyük girişimsel Becker deneme, bir faz 2, çift kör, rastgele, plasebo kontrollü çalışma güvenliği üzerinde sevasemten etkisini araştırmak için, farmakokinetik, biyobelirteçler ve katılımcıların fonksiyonel önlemleri (kör) (kör (kör)NGC 6232). Deneme işlevsel uç noktalar için desteklenmedi. Kırk yetişkin ve 29 ergen Becker kas distrofisi ile kayıt altına alındı. Bu çalışma, 4 haftalık tarama süresi, 12 aylık tedavi süresi, 4 haftalık takip süresi ve sonrasında 12 aylık tedavi süresi olarak saptandı. Erişkin katılımcılar ise 3:1 oranında sevasemten veya plaseboya rastlandı. Ergen yaş grubundaki katılımcılar 2:1 oranında, ağır ve plasebo oranlarında rasgele olarak değerlendirildi ve güvenlik ve tolerans açısından değerlendirildi. Veri analizi 40 kişilik tam yetişkin güvenlik nüfusu içeriyordu. Çalışmada, tüm fonksiyonel önlemlere ve MRG’ye dayalı olarak daha ileri hastalığı olan sevasemten ve plasebo gruplarında yetişkin katılımcılar arasında belirgin bir dengesizlik vardı.
Primer uç nokta: Plazmaebo ile karşılaştırıldığında sevaseminin etkinliğini değerlendirmek için birincil uç nokta, yetişkinlerde tedavi süresi boyunca CK’da bazeline göre değişiklik gösterdi. Sonuçlar, on yedi yaş altı grupta CK’da temelden anlamlı bir değişiklik gösterdi (differans vs. plasebo, 6 ila 12 ay arasında ortalama %28 azalma; p=0.02) .
Anahtar ikincil uç nokta: Ana ikincil uç nokta, 12 ay içinde erişkinlerde NSAA toplam puanındaki baz çizgiden değişmekti. NSAA motor fonksiyonunu derecelendirmek için yaygın olarak kullanılan bir ölçektir. Gruplar arası fark 1.1 puan olup, tüm yetişkin katılımcılarda ise yedinci sırayı tercih etti. NSAA, ARCH çalışmasında gözlemlere benzer şekilde, onyedasemten tedavi grubunda zaman içinde stabil kaldı. Ayrıca plasebo grubu sayısı az iken (n=12), NSAA önceki doğa tarih çalışmalarında gözlemlenenlere benzer şekilde azalmıştır. 1,2,3
Diğer ikincil uç noktalar: Plazma TNNI2, erişkinlerde ortalama 6 ila 12 ay arasında ortalama olarak plasebo ile karşılaştırıldığında, yedi yaş altı grupta tedavi edilen grupta bazeline göre %77 azalma gösterdi; p<0.001.
10 metre yürüyüş/ koşu, 4 katlı tırmanma ve 100 metre zamanlı test plasebo ile karşılaştırıldığında iyileşme eğilimlerini gösterdi. Şirket, ek ikincil ve keşif uç noktalarını değerlendirmeye devam etmektedir.
Güvenlik ve Hoşgörü: Sevasemten iyi niyetli değildi ve yeni güvenlik endişeleri tespit edilmedi.
GRAND CANYON’a KANSYON OLUŞTURULAR: CANYON çalışmasından elde edilen fonksiyonel gözlemler, GRAND CANYON pivotal kohort’ primer uç noktasının >95 oranında güçlendiğini ve 18 ayda istatistiksel olarak anlamlı bir NSAA farkını ortaya koyduğunu desteklemektedir.
Becker’lı yetişkinlerde MESA, açık etiket uzatma denemeleri: Şirket, Becker’lı bireylerde sevasemten’in uzun vadeli etkisini değerlendirmek için açık etiketli bir uzatma çalışması olan MESA’yı geliştiriyor. MESA, daha önce ARCH’a kayıt yaptırmış veya CANYON, GRAND CANYON veya DUNE tamamlamış katılımcılara on yedi aylık erişim sağlamaktadır. Bugüne kadar bu denemeleri tamamlayan uygun katılımcıların %99’u MESA’ya kayıt yaptırdı.
Becker’da küresel bir dönüm noktası olan GRAND CANYON: CANYON plasebo kontrollü çalışmanın genişlemesi olan GRAND CANYON, Becker’lı yetişkinlerde sevasemtenin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir kohorttur. GRAND CANYON’un birincil uç noktası NSAA’da temelden 18 ay sonra değişir. Ayrıca diğer fonksiyonel değerlendirmeler, kas hasarının biyomelteçleri, MRG, hasta tarafından bildirilen sonuçlar ve güvenlik değerlendirilecektir. GRAND CANYON Becker ile yaklaşık 120 kişiyi işe alması beklenen 18 aylık bir kohorttur. GRAND CANYON’dan gelen veriler, olumlu ise bir pazarlama uygulamasını destekleyebilir. Daha fazla bilgi edinmek için kliniktrials.gov’a (İngilizce) gidin. NGC 6232 ).
Sevasemten, Becker ve Duchenne tedavisi için FDA Yetim İlaç Tanımlama, Duchenne tedavisi için Nadir Pediatrik Hastalık Belirleme (RPDD) ve Becker ve Duchenne tedavisi için Hızlı Parça tanımlamaları sağlayarak önemli düzenleyici kilometre taşları elde etmiştir. Ayrıca, sevasemten, Becker ve Duchenne’in tedavisi için EMA Yetim İlaç Tanımlamaları’nı güvence altına aldı.
Gelecek CANYON Veri Sunumları:
Sanal yatırımcı
yönetim ekibinin üyeleri 16 Aralık Pazartesi günü saat 8:30’da CANYON verilerini tartışmak üzere canlı bir web yayını düzenleyecek ve sevasemten ve Becker’ın bakış açısını paylaşacak Dr. McDonald’a katılacak. Ayrıca eşlik eden slayt sunumları da mevcuttur. Canlı web yayınına kaydolmak ve yeniden oynatmak için lütfen Edgically adresini ziyaret edin Şablon: Etkinlikler sayfası .
Hasta Toplulukları Webinarı
Edgay yönetim üyeleri, bu verileri ve GRAND CANYON’un genel çalışmasını tartışmak üzere 18 Aralık 2024 Çarşamba günü saat 13.00’de bir topluluk webinar düzenleyecek. Topluluk webinarına kaydolmak için lütfen Tıklama (bilgisayar) .
Becker kas distrofisi hakkında
Becker nadir, genetik, yaşam kısalması, dejeneratif ve dejeneratif nöromusküler bir bozukluktur. Hastalık ağırlıklı olarak erkekleri etkiler ve birey ve bakım verenler üzerinde önemli fiziksel, duygusal, finansal ve sosyal etkiler uygular. Becker’lı bireyler kas distrofilerinde kas kaybının birincil itici gücü olan kasılma kaynaklı kas hasarı ve kas distrofilerinde motor fonksiyon bozukluğuna maruz kalırlar. Fonksiyonel azalma herhangi bir yaşta başlayabilir ve kas kaybı meydana geldiğinde, işlevdeki azalma geri döndürülemez ve bireyin yaşam boyunca devam eder. Becker’la yaşayan bazı kişiler kalp nakli veya erken ölümle sonuçlanabilen kardiyomiyopatiden kalp yetmezliği yaşarlar. Şu anda Becker için bir tedavi yoktur; erken ve uzun dönem multidisipliner bakım optimize hastalık yönetimi için kritik öneme sahiptir. Bu hastalığın yönetimini iyileştirmek için Becker’e özgü bilimsel araştırmalara, klinik programlara ve tedavi kılavuzlarına büyük ihtiyaç vardır. Becker hakkında daha fazla bilgi edinmek için, gidin https://beckermusculardystrophy.com/
Becker ve Duchenne Muscular Distrofileri için Sevasemten (EDG-5506) hakkında
Sevasemten, Becker ve Duchenne dahil olmak üzere kas distrofilerinde kasılma kaynaklı kas hasarına karşı kas korumak için tasarlanmış, sınıfında birinci basamak hızlı iskelet miyozin inhibitörüdür. Sevasemten, fonksiyonel distrofin yokluğunun veya kaybının neden olduğu abartılı kas hasarını seçici olarak sınırlamak için tasarlanmış yeni bir eylem mekanizması sunar. İşlevsel bozulmaya yol açan ilerleyici kas hasarını en aza indirerek, sevasemten, zayıflatıcı nöromüsküler bozukluklardan muzdarip geniş bir yelpazede hastalara fayda sağlama potansiyeline sahiptir. Eşsiz etki mekanizması distrofinopatilerde temel tedavi olarak sevasemten kurma potansiyeli sağlar. Tek bir ajan tedavisi olarak veya mevcut terapilerle birlikte mevcut terapiler ve gelişim halindeki kişilerle birlikte.
Sevasemten, Becker kas distrofisi olan erişkinlerde ve ergenlerde pivotal kohort GRAND CANYONu ile Faz 2 CANYON çalışmasında çalışılmaktadır. Sevasemten ayrıca devam eden Faz 2 denemelerinde, LYNX ve FOX’ta, Duchenne kas distrofisi olan çocuklarda ve ergenlerde de çalışılmaktadır.
Edgically’s klinik denemeleri hakkında daha fazla bilgi için https://edgewisetx.com/clinical-trials
Tedavi yöntemleri hakkında
Tedavi, kas distrofileri ve ciddi kardiyak durumlar için yeni tedaviler geliştiren önde gelen bir kas hastalığı biyofarmasötik şirketidir. Şirket kas fizyolojisindeki derin uzmanlık, yeni nesil yeni tedaviler üretmektedir. Sevasemten, Becker ve Duchenne kas distrofilerinde geç dönem klinik çalışmalarda ağızdan uygulanan sınıfın birinci sınıf hızlı iskelet miyozin inhibitörüdür. EDG-7500 şu anda Faz 2 klinik gelişiminde olan hipertrofik kardiyomiyopati ve diğer diyastolik disfonksiyonun hastalıklarının tedavisinde yeni bir kardiyak sarkomer modülatördür. Edggio’daki tüm ekip misyonumuza adanmıştır: ciddi kas hastalıklarından etkilenen hastaların ve ailelerin yaşamlarını değiştirmek. Daha fazla bilgi edinmek için şu adrese gidin: www.edgewisetx.com Ya bizi takip edin LinkedIn , X , Feys Andromeda Kategori: Örtü sistemi .
Kaynakça
[1] Bello L, ve ark. Becker kas distrofisinde fonksiyonel değişiklikler: distrofinopatilerde klinik araştırmalar için sonuçlar. DOI:10.1038/srep32439.
2] van de Velde NM, ve diğerleri. Becker kas distrofisinde kantitatif kas MRI ve fonksiyonel değerlendirmeler ile optimal biyobelirteçlerin belirlenmesi için seçim yaklaşımı. Nöroloji 2021;97(5):e513-e522. doi: 10.1212/WNL.0000000000012233.
[3] De Wel B, ve ark. Becker kas distrofisi olan erişkinlerde gelecekteki klinik araştırmalar için dersler: kas manyetik rezonans görüntüleme ile saptanan hastalık ilerlemesi, klinik ve hasta tarafından bildirilen sonuç önlemleri. Avrupa j sinir sistemi 2024:e16282. doi:10.1111/ene.16282. Online baskı öncesinde.
İleriye dönük açıklamalara ilişkin ihtiyati notu
Bu basın açıklaması, bu terimin 1933 tarihli Menkul Kıymetler Kanunu’nun 27A’sında ve 1934 tarihli Menkul Kıymetler Borsası Kanunu’nun 21E bölümünde tanımlandığı için ileriye dönük açıklamalar içerir. Bu basın açıklamasında sadece tarihi olmayan ifadeler ileriye dönük ifadelerdir. Bu ileriye dönük açıklamalar arasında, diğer hususların yanı sıra, ALIN KANYON denemesinin tamamlanmasının ve aşırı kayıtlara ilişkin açıklamalar da yer almaktadır. Bu çerçevede, klinik araştırmalarına ilişkin beklentilerin yanı sıra, işe alınacak kişi sayısı, işe alınma zamanlaması ve GRAND CANYON denemesinin aşırı kayıtlara ilişkin açıklamalar, Ürün adayları ve programlarına ilişkin potansiyel ve beklentiler ile ilgili açıklamalar yer almaktadır. Bu ileriye dönük açıklamalar arasında, diğer hususların yanı sıra, ALIN KANYON denemesinin tamamlanmasının ve aşırı kayıtlara ilişkin açıklamalar da yer almaktadır. Bu çerçevede, klinik araştırmalarına ilişkin beklentilerin yanı sıra, işe alınacak kişi sayısı, işe alınma zamanlaması ve GRAND CANYON denemesinin aşırı kayıtlara ilişkin açıklamalar, Ürün adayları ve programlarına ilişkin potansiyel ve beklentiler ile ilgili açıklamalar yer almaktadır. es,” “ant bekler,” “planlar,” “expects,” “intends,” “will,” “goal,” “potansiyel” ve benzer ifadeler ileriye dönük ifadeleri tanımlamak için tasarlanmıştır. Burada yer alan ileriye dönük ifadeler, Edgically’’in mevcut beklentilerine dayanmaktadır ve asla gerçekleşmemiş veya yanlış olduğu kanıtlanabilecek varsayımları içerir. Gerçek sonuçlar, insan terapileri olarak kullanılmak üzere güvenli ve etkili ilaçların keşfedilmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi süreciyle ilişkili riskler dahil olmak üzere erken klinik bir aşama şirketi olarak faaliyet gösteren ve ürün adaylarının ciddi olumsuz olaylara neden olma potansiyeli de dahil olmak üzere, birçok risk ve belirsizlik nedeniyle ileriye dönük ifadelerde öngörülenlerden önemli ölçüde farklılık gösterebilir: Ürün adaylarının ciddi olumsuz olaylara neden olma potansiyeli dahil olmak üzere, erken klinik bir aşama şirketi olarak faaliyet gösteren riskler; Gerçek sonuçlar, insan terapileri olarak kullanılmak üzere güvenli ve etkili ilaçların keşfedilmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi süreciyle ilişkili riskler dahil olmak üzere erken klinik bir aşama şirketi olarak faaliyet gösteren ve ürün adaylarının ciddi olumsuz olaylara neden olma potansiyeli de dahil olmak üzere, birçok risk ve belirsizlik nedeniyle ileriye dönük ifadelerde öngörülenlerden önemli ölçüde farklılık gösterebilir: Ürün adaylarının ciddi olumsuz olaylara neden olma potansiyeli dahil olmak üzere, erken klinik bir aşama şirketi olarak faaliyet gösteren riskler; Gerçek sonuçlar, insan terapileri olarak kullanılmak üzere güvenli ve etkili ilaçların keşfedilmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi süreciyle ilişkili riskler dahil olmak üzere erken klinik bir aşama şirketi olarak faaliyet gösteren ve ürün adaylarının ciddi olumsuz olaylara neden olma potansiyeli de dahil olmak üzere, birçok risk ve belirsizlik nedeniyle ileriye dönük ifadelerde öngörülenlerden önemli ölçüde farklılık gösterebilir: Ürün adaylarının ciddi olumsuz olaylara neden olma potansiyeli dahil olmak üzere, erken klinik bir aşama şirketi olarak faaliyet gösteren riskler; Gerçek sonuçlar, insan terapileri olarak kullanılmak üzere güvenli ve etkili ilaçların keşfedilmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi süreciyle ilişkili riskler dahil olmak üzere erken klinik bir aşama şirketi olarak faaliyet gösteren ve ürün adaylarının ciddi olumsuz olaylara neden olma potansiyeli de dahil olmak üzere, birçok risk ve belirsizlik nedeniyle ileriye dönük ifadelerde öngörülenlerden önemli ölçüde farklılık gösterebilir: Ürün adaylarının ciddi olumsuz olaylara neden olma potansiyeli dahil olmak üzere, erken klinik bir aşama şirketi olarak faaliyet gösteren riskler; Gerçek sonuçlar, insan terapileri olarak kullanılmak üzere güvenli ve etkili ilaçların keşfedilmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi süreciyle ilişkili riskler dahil olmak üzere erken klinik bir aşama şirketi olarak faaliyet gösteren ve ürün adaylarının ciddi olumsuz olaylara neden olma potansiyeli de dahil olmak üzere, birçok risk ve belirsizlik nedeniyle ileriye dönük ifadelerde öngörülenlerden önemli ölçüde farklılık gösterebilir: Ürün adaylarının ciddi olumsuz olaylara neden olma potansiyeli dahil olmak üzere, erken klinik bir aşama şirketi olarak faaliyet gösteren riskler; koşullar; ve diğer riskler. Yukarıda belirtilenler ve ek riskler hakkında bilgiler, ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu ile zaman zaman zaman dosya dosyalarının bulunduğu belgelerde “Risk Faktörleri” başlıklı bölümde bulunabilir. Bu ileriye dönük açıklamalar, bu basın açıklamasının yapıldığı tarih itibarıyla yapılır ve yine ileriye dönük açıklamaları güncelleme veya gerçek sonuçların neden ortaya çıkabileceklerinden farklı olabileceği nedenlerini güncelleme yükümlülüğü kabul etmez.
kontak
Yatırımcı:
Behrad derahshan, Ph. d., iş müdürü
ir@edgewisetx.com
Medya:
Maureen Franco
media@edgewisetx.com
Kaynak: Tedavi yöntemleri
